유전자 가위 치료제(카스거비) FDA 승인, 유전자 치료제 관련주

유전자 가위 치료제(카스거비) FDA 승인, 유전자 치료제 관련주

 

 

유전자 치료제는 유전자 이상을 교정하기 위해 인위적으로 가공한 치료 유전자를 투여하여 질병을 치료하거나 예방하기 위한 약물을 말하는데요.

유전자 운반체인 벡터를 통해 환자의 세포 안으로 치료 유전자를 주입시킴으로써, 잘못된 유전자를 정상 유전자로 바꾸거나 치료 효과가 있는 유전자를 염색체에 도입시키는 것을 말합니다.

 

최근 크리스퍼 유전자가위 기술을 이용한 세계 최초의 유전자 치료제가 영국에 이어 미국 FDA(식품의약품안전청)에서도 승인을 받았다고 합니다.

유전자 가위는 비정상적인 유전자를 찾아 잘라내거나 편집할 수 있어 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술로 각광을 받고 있는 분야입니다.

 

세계 최대 시장인 미국의 승인을 받음으로써 유전자 치료제에 대한 관심이 대중에게 폭넓게 일어나고 있는데요.,

미국 FDA 승인을 받은 오늘은 유전자 가위 치료제에 대해서 알아보고 유전자 치료제 관련주에 대해서 정리했습니다.

 

이번에 미국 FDA 승인을 받은 크리스퍼 유전자 가위 기술을 적용한 유전자 치료제는 카스거비라고 합니다,

12세 이상의 중증 겸상(낫 모양) 적혈구 빈혈증 환자에게 적용하는 치료제입니다.

 

겸상 적혈구 빈혈증은 사람의 몸에 산소를 전달하는 적혈구 세포가 제대로 일하지 못해 생기는 질환인데요.

적혈구가 산소 전달을 하지 못하면 심각한 통증이나 뇌중풍(뇌졸중), 장기부전 등을 초래하며, 원인은 적혈구 내부의 헤모글로빈을 구성하는 유전자에 오류가 생겼기 때문으로 알려져 있습니다.

 

 

 

지금까지는 이 병을 치료하려면 혈액을 만들어내는 정상인의 조혈모세포를 이식받아야 해서 평생 면역억제제를 복용해야 했습니다.

반면 카스거비는 환자의 조혈모세포를 추출하여 유전자가위를 이용해 문제의 유전자를 잘라 다시 환자 자신에게 이식하는 방식이라 한 번에 영구적 치료가 가능하고, 본인 세포를 이용하니 면역 거부 반응을 걱정할 필요도 없습니다.

 

다만 아직은 이 유전자 치료를 위해서는 220만 달러(29억원) 이상의 비용이 들고 치료가능 병원도 극소수라서 수혜자가 많지는 않겠지만, 카스거비의 승인으로 유전자 치료제의 새로운 장이 열렸고, 유전자가위 치료제에 대한 연구가 탄력을 받을 것으로 기대하고 있습니다.

 

미국 좁홉킨스 의대에 따르면 현재까지 근거가 알려진 유전질환의 수는 총 7450종이며, 연관 유전자는 4859종이라고 합니다.

종류도 증상도 다양하지만, 유전질환의 원인은 유전자 코드의 오류이므로, 유전질환을 치료하는 가장 근본적인 방법은 유전자 자체에 손을 대는 것일 수밖에 없습니다.

하지만 현실에서는 인체를 구성하는 세포들은 수십 조(兆)에 달하고 세포마다 들어 있는 30억쌍의 DNA 위에 위치한 2만개 유전자 중 정확히 해당 유전자만을 찾아내어 이를 일일이 교정하는 것은 무척이나 어렵다고 합니다.

 

과거엔 유전차 치료제가 오류가 있는 유전자 대신 외부 유전자로 치료한 것이라면, 이번 카스거비는 최초로 본인의 유전자를 편집해 이용했다는 것입니다.

 

그럼 국내증시에 상장되어 있는 유전자 치료제 관련주에는 어느 종목들이 있는지 보겠습니다.

 

 

1. 툴젠

툴젠은 유전자교정 플랫폼 관련 사업을 영위하는 기업으로 유전자가위를 이용하여 세포 및 연구용 동물에서 유전체 교정을 대행하는 고부가가치 맞춤형 용역 서비스도 출시하여 상품/서비스 라인업을 다양화하고 있습니다.

유전자가위 기술을 활용해 '병충해에 강한 사과/포도'를 개발하였고 세계에서 가장 작은 '개량형 유전자가위'를 개발하기도 했습니다.

유전자 가위 기술 치료제 임상 1상을 앞두고 있습니다.

 

 

2. 인트론바이오

인트론바이오는 바이오 신약 개발 사업과 진단키트 개발 사업을 주로 영위하고 있습니다.

사업부문은 박테리오파지 플랫폼 기술을 기반으로 하는 신약파트와 PCR 및 크로마토그래피 플랫폼 기술을 활용하여 분자진단, 신속항원 진단 등 진단키트 개발을 하는 DR파트로 구성되어 있습니다.

유전자 치료제 관련기술을 보유하고 있는 것으로 알려졌습니다.

 

 

3. 녹십자

녹십자는 혈액제제와 백신제제를 필두로 전문의약품, OTC제제 등의 의약품 제조 및 판매를 하고 있습니다.

혈액제제류의 주요 상표로는 알부민, 아이비글로블린, Advate 외가 있습니다.

유전자 분석업체인 지씨지놈을 자회사로 가지고 있습니다.

 

 

4. 디엔에이링크

디엔에이링크는 바이오산업 분야에서 유전체 분석을 통한 유전자 정보의 제공과 유전자 정보를 이용한 질병유전자의 발굴 및 상업화를 사업으로 영위하고 있습니다.

주요 서비스 분야로는 유전체 분석, 개인 유전체 분석, 아바타마우스, 바이오뱅크, 개인식별 등이 있습니다.

 

 

5. 랩지노믹스

랩지노믹스는 체외진단서비스와 진단제품 개발업을 영위하는 기업입니다.

산전 기형아검사, 암 유전자검사, 염색체 이상검사, 개인 유전자검사 등 다양한 유전체 분자 진단사업을 영위하고 있습니다.

 

 

 

 

6. 셀레믹스

셀레믹스는 혁신적인 차세대 클로닝 기술인 MSSIC 기술과 세 가지 제품화 기술을 개발하여 Target Capture 키트, 면역 레퍼토어 분석 솔루션, 차세대 시퀀싱 솔루션 사업을 수행하고 있습니다.

차세대 염기서열 분석법(NGS) 기반 유전자분석 서비스 전문업체입니다.

 

 

7. 신라젠

신라젠은 유전자 재조합 항암 바이러스에 기반한 차세대 항암치료제 연구와 개발을 하고 있습니다.

 

 

8. 엑세스바이오

엑세스바이오는 체외진단 기술을 토대로 면역 화학진단, 바이오 센서, 분자진단 기술을 기반으로 진단 제품을 개발, 제조, 판매하는 사업을 영위하고 있습니다.

종속회사 웰스바이오가 다중 유전자 동시 증폭 분자진단 기술을 확보하고 있습니다.

 

 

9. 제넥신

제넥신은 신약 연구개발 기업으로, 항체융합단백질 제조 및 유전자 치료백신 제조 원천기술을 국내 제약사에 이전하는 사업을 영위하고 있습니다.

 

 

10. 바이넥스

바이넥스는 바이오의약품 위탁생산의 원제ㆍ완제 위탁생산이 있으며, 케미컬의약품으로 하일렌과 비스칸엔이 있습니다.

설대우 중앙대 약학대학 교수가 유전자치료제의 핵심 기술인 유전자전달체(전달체)를 개발했다는 소식이 전해졌습니다.

 

 

(동아일보, 문제 유전자만 싹둑… 유전자가위 치료제 美 승인 인용)

(중앙일보, [이은희의 미래를 묻다] ‘유전자 가위’ 치료 열리나…‘선천성 빈혈’ 유전자 치료제 첫 승인 인용)